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Ciencia y Tecnología 28.07.2017

Científicos lograron modificar genes defectuosos en humanos

Investigadores del MIT, en Boston demostraron que es posible corregir eficazmente y sin riesgos los defectos genéticos responsables de enfermedades hereditarias. 

Fuente: Infobae

Investigadores de Estados Unidos consiguieron modificar genes defectuosos en los embriones humanos, por primera vez en ese país, utilizando la revolucionaria técnica de edición genética CRISPR, informó hoy la revista MIT Technology Review, de Boston.

"Los resultados de este estudio deben ser publicados próximamente en una revista científica", indicó Eric Robinson, portavoz de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón (OHSU), donde se realizó la investigación.

"Desafortunadamente, no podemos proporcionar más información en esta etapa", agregó.

De acuerdo con la publicación, que cita a uno de los científicos del equipo, los experimentos permitieron demostrar que es posible corregir eficazmente y sin riesgos los defectos genéticos responsables de enfermedades hereditarias, aunque los investigadores no dejaron a estos embriones modificados desarrollarse más que unos pocos días.

Investigadores chinos fueron los primeros en modificar, en 2015, los genes de un embrión humano con resultados mixtos, según un informe publicado por la revista británica Nature. La técnica CRISPR/Cas9, mecanismo descubierto en bacterias, representa un inmenso potencial en medicina genética permitiendo modificar rápida y eficientemente los genes.

Se trata de una suerte de tijeras moleculares que pueden, de manera muy precisa, eliminar las partes no deseadas del genoma para reemplazarlas por nuevos fragmentos de ADN.

Problemas éticos

Si esta técnica puede corregir los genes defectuosos responsables de enfermedades, también podría teóricamente producir bebés con unas características físicas determinadas (color de ojos, fuerza muscular, etc.) y también más inteligentes, lo que plantea importantes problemas éticos.

En diciembre de 2015, un grupo internacional de científicos y expertos en ética convocados por la Academia Nacional de Ciencias estadounidense (NAS) en Washington consideró que sería "irresponsable" utilizar la tecnología CRISPR para modificar el embrión con fines terapéuticos hasta tanto los problemas de seguridad y de eficacia no hubieran sido resueltos.

Pero en marzo de 2017, la NAS y la Academia de Medicina estadounidense consideraron que los avances realizados en la técnica de edición genética de las células humanas de reproducción "abren posibilidades realistas que ameritarían serias consideraciones".

La premisa de evaluar la eficacia de la técnica sobre los embriones humanos es también apoyada en Francia por la Sociedad de Genética Humana y la Sociedad de Terapia Celular y Génica. Reino Unido, en cambio, ha validado ya proyectos de investigación que utilizan esa técnica.

La primera terapia genética para uso comercial será aprobada en septiembre próximo en EEUU. Esta técnica ha mostrado su efectividad en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. En un ensayo en 12 países, el 83% vieron como la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

¿Cómo funciona la técnica? El funcionamiento de la terapia génica consiste en extraer los linfocitos del paciente, llevarlos a un laboratorio y modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo.

Eso se logra empleando virus del VIH mutilados que utilizan la capacidad de este microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.

Este tipo de glóbulos blancos mejorados han provocado efectos secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EEUU, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar.

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